1.一種藥物，其特征在于，其用于通過切割細胞內(nèi)核酸中的至少一個部位的靶核酸序列來改變、預防或治療由一個或多個堿基的插入或缺失導致的移碼突變引起的狀態(tài)、疾病、障礙或癥狀，該藥物包含：
2.根據(jù)權(quán)利要求1所述的藥物，其中，所述藥物包含載體，所述載體包含構(gòu)建體，所述構(gòu)建體包含：對所述細胞具有特異性的啟動子、編碼所述cas核酸酶的序列、使在導入該載體后的細胞中的grna能夠表達的啟動子、以及編碼與具有所述插入或缺失的靶核酸序列結(jié)合的grna的序列，
3.根據(jù)權(quán)利要求1或2所述的藥物，其中，所述切割部位與所述插入或缺失部位相接。
4.根據(jù)權(quán)利要求1至3中任一項所述的藥物，其中，由所述移碼突變引起的狀態(tài)、疾病、障礙或癥狀包含由eys?s1653k移碼突變引起的視網(wǎng)膜色素變性。
5.根據(jù)權(quán)利要求1至4中任一項所述的藥物，其中，所述載體包含腺相關(guān)病毒(aav)載體。
6.一種構(gòu)建體，其用于通過切割細胞內(nèi)核酸中的至少一個部位的靶核酸序列來改變、預防或治療由一個或多個堿基的插入或缺失導致的移碼突變引起的狀態(tài)、疾病、障礙或癥狀，該構(gòu)建體包含在載體中，該構(gòu)建體包含：對細胞具有特異性的啟動子、編碼cas核酸酶的序列、使在導入該載體后的該細胞中的grna能夠表達的啟動子、以及編碼與具有該插入或缺失的靶核酸序列結(jié)合的grna的序列，
7.根據(jù)權(quán)利要求6所述的構(gòu)建體，其中，所述切割部位與所述插入或缺失部位相接。
8.根據(jù)權(quán)利要求6或7所述的構(gòu)建體，其中，由所述移碼突變引起的狀態(tài)、疾病、障礙或癥狀包含由eys?s1653k移碼突變引起的視網(wǎng)膜色素變性。
9.根據(jù)權(quán)利要求6至8中任一項所述的構(gòu)建體，其中，所述載體包含腺相關(guān)病毒(aav)載體。
10.一種構(gòu)建體，其用于通過切割細胞內(nèi)核酸中的至少一個部位的靶核酸序列來改變、預防或治療由一個或多個堿基的插入或缺失導致的移碼突變引起的狀態(tài)、疾病、障礙或癥狀，該構(gòu)建體包含：對細胞具有特異性的啟動子、編碼cas核酸酶的序列、使在所述細胞中的grna能夠表達的啟動子、以及編碼與具有該插入或缺失的靶核酸序列結(jié)合的grna的序列，
11.權(quán)利要求10所述的構(gòu)建體，其中，所述切割部位與所述插入或缺失部位相接。
12.根據(jù)權(quán)利要求10或11所述的構(gòu)建體，其中，由所述移碼突變引起的狀態(tài)、疾病、障礙或癥狀包含由eys?s1653k移碼突變引起的視網(wǎng)膜色素變性。
13.一種藥物，其用于通過切割細胞內(nèi)核酸中的至少一個部位的靶核酸序列來改變、預防或治療由一個或多個堿基的插入或缺失導致的移碼突變引起的狀態(tài)、疾病、障礙或癥狀，該藥物包含：
14.根據(jù)權(quán)利要求13所述的藥物，其中，所述藥物以試劑盒提供，該試劑盒在不同的區(qū)域中包含：
15.根據(jù)權(quán)利要求13或14所述的藥物，其中，所述藥物作為組合提供，該組合組合地包含：
16.根據(jù)權(quán)利要求13至15中任一項所述的藥物，其中，所述藥物以合劑提供，該合劑混合地包含：
17.一種藥物，其用于通過切割細胞內(nèi)核酸中的至少一個部位的靶核酸序列來改變、預防或治療由一個或多個堿基的插入或缺失導致的移碼突變引起的狀態(tài)、疾病、障礙或癥狀，該藥物包含：
18.根據(jù)權(quán)利要求17所述的藥物，其中，所述藥物以試劑盒提供，該試劑盒在不同的區(qū)域中包含：
19.根據(jù)權(quán)利要求17或18所述的藥物，其中，所述藥物作為組合提供，該組合組合地包含：
20.根據(jù)權(quán)利要求17至19中任一項所述的藥物，其中，所述藥物以合劑提供，該合劑混合地包含：
21.根據(jù)權(quán)利要求17至20中任一項所述的藥物，其中，所述藥物包含載體，該載體包含構(gòu)建體，所述構(gòu)建體包含：對所述細胞具有特異性的啟動子、編碼所述cas核酸酶的序列、使在導入該載體后的細胞中的grna能夠表達的啟動子、以及編碼與具有所述插入或缺失的靶核酸序列結(jié)合的grna的序列，
22.根據(jù)權(quán)利要求17至21中任一項所述的藥物，其中，所述切割部位與所述插入或缺失部位相接。
23.根據(jù)權(quán)利要求18至22中任一項所述的藥物，其中，由所述移碼突變引起的狀態(tài)、疾病、障礙或癥狀包含由eys?s1653k移碼突變引起的視網(wǎng)膜色素變性。
24.一種藥物，其用于通過切割細胞內(nèi)核酸中的至少一個部位的靶核酸序列來改變、預防或治療由一個或多個堿基的插入或缺失導致的移碼突變引起的狀態(tài)、疾病、障礙或癥狀，該藥物包含：
25.根據(jù)權(quán)利要求24所述的藥物，其中，所述藥物以試劑盒提供，該試劑盒在不同的區(qū)域中包含：
26.根據(jù)權(quán)利要求24或25所述的藥物，其中，所述藥物作為組合提供，該組合組合地包含：
27.根據(jù)權(quán)利要求24至26中任一項所述的藥物，其中，所述藥物以合劑提供，該合劑混合地包含：
28.根據(jù)權(quán)利要求24至27中任一項所述的藥物，其中，所述藥物包含載體，該載體包含構(gòu)建體，所述構(gòu)建體包含：對所述細胞具有特異性的啟動子、編碼所述cas核酸酶的序列、使在導入所述載體后的細胞中的grna能夠表達的啟動子、以及編碼與具有所述插入或缺失的靶核酸序列結(jié)合的grna的序列，
29.根據(jù)權(quán)利要求24至28中任一項所述的藥物，其中，所述切割部位與所述插入或缺失部位相接。
30.根據(jù)權(quán)利要求24至29中任一項所述的藥物，其中，由所述移碼突變引起的狀態(tài)、疾病、障礙或癥狀包含由eys?s1653k移碼突變引起的視網(wǎng)膜色素變性。
31.一種藥物，其用于通過切割細胞內(nèi)核酸中的至少一個部位的靶核酸序列來改變、預防或治療由一個或多個堿基的插入或缺失導致的移碼突變引起的狀態(tài)、疾病、障礙或癥狀，該藥物包含：
32.根據(jù)權(quán)利要求31所述的藥物，其中，所述藥物以試劑盒提供，該試劑盒在不同的區(qū)域中包含：
33.根據(jù)權(quán)利要求31或32所述的藥物，其中，所述藥物作為組合提供，所述組合組合地包含：
34.根據(jù)權(quán)利要求31至33中任一項所述的藥物，其中，所述藥物以合劑提供，該合劑混合地包含：
35.根據(jù)權(quán)利要求31至34中任一項所述的藥物，其中，所述藥物包含載體，該載體包含構(gòu)建體，所述構(gòu)建體包含：對所述細胞具有特異性的啟動子、編碼所述cas核酸酶的序列、使在導入所述載體后的細胞中的grna能夠表達的啟動子、以及編碼與具有所述插入或缺失的靶核酸序列結(jié)合的grna的序列，
36.根據(jù)權(quán)利要求31至35中任一項所述的藥物，其中，所述切割部位與所述插入或缺失部位相接。
37.根據(jù)權(quán)利要求31至36中任一項所述的藥物，其中，由所述移碼突變引起的狀態(tài)、疾病、障礙或癥狀包含由eys?s1653k移碼突變引起的視網(wǎng)膜色素變性。
38.一種制造用于通過切割細胞內(nèi)核酸中的至少一個部位的靶核酸序列來改變、預防或治療狀態(tài)、疾病、障礙或癥狀的產(chǎn)品的方法，所述方法包括：
39.根據(jù)權(quán)利要求38所述的方法，其中，所述切割部位與所述插入或缺失部位相接。
40.根據(jù)權(quán)利要求38或39所述的方法，其中，所述載體包含腺相關(guān)病毒(aav)載體。