技術編號：39729746
提示：您尚未登錄，請點 登 陸 后下載，如果您還沒有賬戶請點 注 冊 ，登陸完成后，請刷新本頁查看技術詳細信息。本發(fā)明涉及用于通過切割細胞內核酸中的至少一個部位的靶核酸序列來改變、預防或治療由一個或多個堿基的插入或缺失導致的移碼突變引起的狀態(tài)、疾病、障礙或癥狀的藥物、用于其的構建體和方法。背景技術、遺傳性疾病是由基因中發(fā)生了某種異常，其基因表達降低或消失，或者基因表達量增加等基因未正常表達而引起的。另外，在這樣的遺傳性疾病中，無義突變型的遺傳性疾病是由于基因上的點突變而形成早期終止密碼子，阻礙蛋白質的表達而引起的疾病。在mrna上，當終止密碼子出現(xiàn)在從原始終止密碼子起的上游側(’末端側)時，翻譯得到的...
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